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基因编辑技术将首次应用人体测试:治疗先天性眼病

www.ophone8.com2019-09-22

北京时间7月31日消息,据国外媒体报道,美国将首次在人体内进行研究,以测试CRISPR基因编辑技术,本研究计划利用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼病。

患有这种疾病的人具有影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部,具有对正常视力至关重要的感光细胞。该研究涉及的眼病是Leber先天性黑朦的一种形式。

先天性黑度是儿童失明的最常见原因之一。根据美国国立卫生研究院的数据,每10万新生儿中约有2至3人患有这种疾病。该病是最早和最严重的遗传性视网膜病变。儿童通常在出生时或出生后一年内完全丧失双眼功能,导致先天性失明。

新疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。 CRISPR是一种基因编辑工具,可让研究人员在特定位置准确编辑DNA。根据Editas Medicine的一份声明,研究人员将使用注射剂直接在感光细胞中进行这种治疗。 Editas Medicine正在与Allergan合作,纳入该研究,其中包括18名患者,包括儿童(3岁及以上)和成人,在这项新研究中,为儿童和成人提供DNA。编辑不能传递给他们的后代。

CRISPR基因编辑技术

CRISPR是存在于细菌中的基因组。它包含攻击细菌的病毒片段。细菌使用这些片段来检测和抵抗相同的病毒并破坏它们的DNA。换句话说,CRISPR是细菌用来保护自己免受病毒侵袭的获得性免疫系统。它还用于保护自己免受病毒侵害。它存在于大多数古菌中。

始终位于CRISPR附近的基因称为Cas(CRISPR相关)基因。激活后,这些基因产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶),作为DNA切割的“分子剪刀”,与CRISPR形成CRISPR/Cas系统。近年来,经常提到的RISPR-Cas9是切割动物(和人)DNA的核酸内切酶。

在用CRISPR-Cas9切割DNA后,携带特定基因的新DNA序列可以嵌入新的区间。另一方面,切割DNA也可以“敲除”不必要的基因,例如某些致病基因。换句话说,CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能,并且可以搜索靶基因并删除它们。划分或替换。

与动物研究相比,用于编辑人类DNA的RISPR实验的发展相对缓慢,主要是出于道德和监管考虑。政府和监管机构对测试人类基因组持谨慎态度,一些科学家甚至建议暂停CRISPR,直到我们能够获得有关该技术潜在影响的更多信息。

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